Los productos de la biotecnología farmacéutica desempeñan un papel cada vez más relevante en la clínica. Estos productos representaron, a nivel mundial, ganancias por 228 mil millones de dólares en 2016. Para el siguiente año, la FDA ya había aprobado 46 biofármacos innovadores y cinco biosimilares. El desarrollo de estos productos está en auge y se perfila como un motor fundamental de la industria farmacéutica. En paralelo, se requiere contar con profesionales sólidamente formados para enfrentar estos nuevos desafíos.

En el ámbito de la industria farmacéutica la palabra “biotecnología” tiene un significado amplio y bien establecido, y se refiere esencialmente al uso de sistemas biológicos (células o tejidos) o moléculas biológicas (enzimas o anticuerpos) para la producción de bienes y servicios. En la década de 1980 se comienza a denominar “producto biofarmacéutico” a las proteínas terapéuticas producidas a través de la tecnología del ADN recombinante o, en el caso de anticuerpos monoclonales, por la metodología del hibridoma. Estos productos biofarmacéuticos siguen constituyendo un segmento muy importante dentro de la comercialización actual de medicamentos para la salud humana. Últimamente han recibido la denominación general de “biofármacos”, en coincidencia con la llegada al mercado de los primeros productos derivados de terapia celular y medicina regenerativa y, más recientemente, de productos basados en ácidos nucleicos (ADN o ARN), pertenecientes al campo de la terapia génica. A estos segmentos incorporados se los agrupa usualmente como “bioterapias”, aunque a nivel regulatorio se los define como “productos medicinales de terapia avanzada”.

En 2014, de los 100 productos medicinales más vendidos, la mitad fueron proteínas terapéuticas. En 2015, seis de las 10 drogas más vendidas en el mundo fueron biofármacos, y en el 2016, las ventas de biofarmacéuticos representaron, a nivel mundial, ganancias por 228 mil millones de dólares, con lo que este sector adquirió un papel preponderante en la industria farmacéutica.

Cabe también destacar la cantidad de dinero destinado a investigación, desarrollo e innovación (I+D+i) que, en 2016, fue de 60 mil millones de dólares solo en Estados Unidos. Esta inversión hace que el sector de negocios sea el más dinámico de la economía y el de más rápido crecimiento de la industria: la tasa de crecimiento anual actual de biofármacos es de más del 8%, lo que representa el doble que los fármacos convencionales, y se espera que el crecimiento continúe a ese ritmo. Por otro lado, ante la inminente caída de la patente de diversos biofármacos innovadores, el desarrollo de biosimilares está en auge y se perfila como un motor fundamental de la industria biofarmacéutica.

Si bien hay más de 7.000 productos biofarmacéuticos en proceso de desarrollo, desafortunadamente se estima que solo el 12% llegará a la instancia de aprobación para su comercialización. Sin embargo, la industria biofarmacéutica sigue creciendo gracias a la implementación de distintas estrategias de inversión y desarrollo. Así es que actualmente abordan el desarrollo de biofarmacéuticos originales, la implementación de nuevos sistemas biotecnológicos, y el diseño de biofarmacéuticos de nueva generación o de biosimilares. Esto es posible gracias a la colaboración entre empresas biotecnológicas, la constitución de consorcios entre academia y empresa y el creciente interés por invertir en países con economías emergentes.

Estas estrategias no son excluyentes y su implementación le permite a la industria biofarmacéutica crecer a paso acelerado. A pesar de este auge (en 2017, la FDA aprobó 46 biofármacos innovadores y 5 biosimilares), el número de productos aprobados y su impacto económico necesitan aumentar para asegurar que la industria biofarmacéutica tenga una vitalidad continuada en el tiempo. Se observa, también, una participación más activa de los pacientes por conocer sus alternativas terapéuticas, a la vez que ejercen mayor presión para poder acceder a esas nuevas terapias. La necesaria reducción de los costos en salud y el consecuente aumento de accesibilidad a mayor cantidad de pacientes es entonces lo más relevante de la situación; y por eso la academia, obviamente, no puede mantenerse al margen de estas tendencias socioeconómicas. De hecho, el Premio Nobel en Medicina 2018 fue otorgado a dos investigadores por su trabajo en inmunoterapia aplicada al tratamiento del cáncer. El estadounidense James P. Allison y el japonés Tasuku Honjo compartieron el galardón por sus estudios en terapia del cáncer por inhibición de la regulación inmunológica negativa.

Ahora bien, el desarrollo de la Biotecnología como una actividad científica, tecnológica e industrial requiere la incorporación de profesionales con una sólida formación científica y con conocimientos del mundo empresarial y de su entorno socioecónomico. Es en ese contexto que se planificó e implementó una Carrera de Especialización en la Facultad de Farmacia y Bioquímica que incorpora las herramientas necesarias para la vinculación tecnológica y el desarrollo de negocios biotecnológicos. Se trata de una modalidad pedagógica de posgrado “hecha a medida” focalizada en el estudio de productos biofarmacéuticos en el actual contexto regulatorio industrial.

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Lucrecia Curto, Ana Sotelo, Silvia Camperi, Lorena González, Adriana Carlucci

Curto, Sotelo y González pertenecen al Departamento de Química Biológica; Camperi al Departamento de Microbiología, Inmunología, Biotecnología y Genética y Adriana Carlucci al Departamento de Tecnología Farmacéutica. Facultad de Farmacia y Bioquímica, Universidad de Buenos Aires (UBA).